A terapia celular CAR-T, conhecida pelos resultados promissores no tratamento de alguns tipos de câncer, será testada no Brasil para combater duas doenças autoimunes graves: o lúpus eritematoso sistêmico e a miastenia gravis generalizada.
A iniciativa é resultado de uma parceria entre a Fundação de Amparo à Pesquisa do Estado de São Paulo (FAPESP), o Instituto Butantan, o Hemocentro de Ribeirão Preto e a Universidade de São Paulo (USP). O objetivo é realizar ensaios clínicos para avaliar a segurança e a eficácia da tecnologia em pacientes que não apresentaram resposta satisfatória aos tratamentos convencionais.
Antes do início dos estudos, os protocolos ainda precisam passar pela avaliação e aprovação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa).
Como funciona a terapia CAR-T
A tecnologia consiste na coleta dos linfócitos T, células responsáveis pela defesa do organismo. Em laboratório, essas células passam por uma modificação genética para reconhecer e atacar alvos específicos relacionados à doença. Após esse processo, elas são reinfundidas no paciente.
Desenvolvida inicialmente para o combate a cânceres hematológicos, como leucemias e linfomas, a terapia tem despertado o interesse da comunidade científica pelo potencial de aplicação em doenças autoimunes.
Quem poderá participar dos estudos
Caso recebam autorização dos órgãos reguladores, os ensaios clínicos deverão incluir 16 pacientes adultos com lúpus e 10 pacientes com miastenia gravis generalizada.
Os participantes serão selecionados entre pacientes atendidos no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto da USP e no Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina da USP, em São Paulo.
A pesquisa será direcionada a pessoas com formas graves das doenças que já tenham passado por pelo menos dois tratamentos convencionais sem resposta adequada.
Doenças que serão alvo da pesquisa
O lúpus eritematoso sistêmico é uma doença autoimune crônica que pode afetar diferentes órgãos do corpo, causando sintomas como febre, perda de peso, cansaço, falta de apetite e fraqueza.
Já a miastenia gravis generalizada compromete a comunicação entre nervos e músculos, provocando fraqueza muscular progressiva e, em casos mais graves, dificuldades para falar, engolir e respirar.
Resultados animadores no tratamento do câncer
No Brasil, a terapia CAR-T começou a ser estudada em 2019 para pacientes com leucemia e linfoma resistentes aos tratamentos convencionais. Segundo os pesquisadores, os estudos registraram cerca de 80% de eficácia na redução dos tumores.
Desde 2022, o Instituto Butantan, o Hemocentro de Ribeirão Preto e a USP trabalham no desenvolvimento de versões nacionais da terapia para o tratamento da leucemia linfoide aguda de células B e do linfoma não Hodgkin de células B.
Em 2024, um ensaio clínico de fase 1 realizado pelo Núcleo de Terapias Avançadas (Nutera) apresentou mais de 87% de eficácia em casos graves, reforçando as expectativas para a expansão da tecnologia no tratamento de outras doenças.
